La Fondation Maladies rares est à l’initiative d’une étude sur le coût des maladies rares en France, visant à décrire les consommations (soins et matériel) non pris en charge par l’Assurance maladie et restant à a charge des familles, et d’en estimer le coût annuel.

Nous vous encourageons activement à participer à cette étude.

QUEL EST LE BUT DE CETTE ÉTUDE ? L’objectif de cette étude est de recueillir l’expérience des personnes atteintes de maladies rares, en matière de dépenses engagées pour leur prise en charge, les frais supportés et non remboursés et les conséquences sur leur vie. Ce recueil est réalisé dans le cadre d’un entretien téléphonique, organisé comme une discussion autour de questions qui auront été transmises à vous et votre enfant lors de la présentation de l’étude. Ainsi un petit questionnaire préalable vous permettra de préparer à l’avance quelques réponses pour que vous puissiez rechercher certaines informations si vous le souhaitez et ne rien oublier lors de l’entretien réalisé avec votre enfant. Les résultats viseront à établir le plus précisément possible les besoins des personnes atteintes de ce type de maladie et les attentes en matière d’aide.

QUELS SONT LES PATIENTS CONCERNÉS PAR CETTE ÉTUDE ? Cette étude est proposée à tous les patients souffrant du syndrome de Rett, du syndrome de Marfan ou de l’amyotrophie spinale infantile (SMA). La durée totale de l’étude est de 12 mois.

COMMENT L’ETUDE EST-T-ELLE CONDUITE ? La société CEMKA, spécialisée en évaluation en Santé Publique, a été chargée par la Fondation Maladies Rares de réaliser cette étude (« Responsable de la mise en œuvre »).

COMMENT Y PARTICIPER ? Si vous êtes volontaire pour participer à cette étude, nous vous invitons à contacter Cemka au numéro vert : 0 800 010 363.