Taysha Gene Therapies a récemment partagé des nouvelles encourageantes sur leur thérapie génique expérimentale pour le syndrome de Rett, appelée TSHA-102.

Ce communiqué, rédigé de manière formelle en raison de la cotation en bourse de Taysha, et pour lequel l’AFSR met à votre disposition, avec l’autorisation de Taysha, une traduction en français, met en avant les points essentiels suivants :

Tolérance à la dose élevée de TSHA-102 : la thérapie a été bien tolérée par les premiers participants adultes, adolescents, et un enfant, sans effets secondaires graves, permettant ainsi de poursuivre les essais à des doses élevées.

Progrès des essais cliniques : le comité de surveillance a validé les données actuelles, autorisant l’inclusion continue dans les groupes à haute dose pour les adolescents/adultes et les enfants. À ce jour, huit participants ont reçu TSHA-102, et tous les nouveaux participants recevront désormais la dose élevée.

Études REVEAL :

• L’étude pour les adolescents/adultes (12 ans et plus) se déroule aux États-Unis et au Canada.
• L’étude pédiatrique (5-8 ans) est menée aux États-Unis, au Canada et prochainement au Royaume-Uni.
• Ces études visent à évaluer la sécurité de TSHA-102 et à déterminer la dose optimale.

Fonctionnement de la thérapie : La thérapie utilise une version miniature du gène MECP2, administrée directement dans le liquide céphalo-rachidien via une ponction lombaire, afin de diffuser le traitement dans le système nerveux central.

Prochaine mise à jour des résultats : Taysha prévoit de partager de nouvelles données sur les avancées des essais au cours de l’année 2025.

En plus de ces bonnes nouvelles concernant la tolérance de cette thérapie et la poursuite des essais avec des doses élevées, il est aussi important de souligner le soutien de la FDA dans le processus d’autorisation. Ce soutien renforce l’espoir d’une mise sur le marché rapide aux États-Unis une fois les essais terminés.