Le 25 février, le Gouvernement a lancé le 4e Plan National Maladies Rares (PNMR4), visant à améliorer la prise en charge des patients, accélérer la recherche de traitements et stimuler l’innovation industrielle. Ce plan repose sur trois axes principaux :
– soins,
– recherche
– et industrie,

et comprend 26 objectifs répartis en quatre axes :
– améliorer le parcours de soins,
– faciliter le diagnostic,
– promouvoir l’accès aux traitements,
– et développer les bases de données.

Le PNMR4 met l’accent sur l’augmentation du nombre de centres de référence pour les maladies rares et sur le dépistage précoce, incluant un élargissement du dépistage néonatal. Il encourage aussi l’innovation technologique pour améliorer le diagnostic. En matière de recherche, le plan soutient la structuration de la recherche thérapeutique et les collaborations entre la recherche publique et l’industrie.

Enfin, une approche territoriale et européenne est mise en place, avec des actions comme le partage des données de santé entre les centres spécialisés. Ce plan, fruit de la concertation avec divers acteurs, vise à améliorer la qualité de vie des 3 millions de personnes concernées par les maladies rares en France.